临床疗效和预后口腔精.ppt

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1、临床疗效和预后口腔第1页，本讲稿共62页 观观察察：对自然现象或过程的对自然现象或过程的“袖手旁观袖手旁观”。实验：实验：对研究对象有所对研究对象有所“介入介入”或或“安排安排”；在一定的条件下，研究者有意改变一个或多个因素，在一定的条件下，研究者有意改变一个或多个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。并前瞻性地观察其效应的研究。概概 念念第2页，本讲稿共62页 实验实验流行病流行病（epidemiological experiment)：将来自同一总体的研究人群随机分为实验组和对照将来自同一总体的研究人群随机分为实验组和对照组，研究者对实验组人群施加某种干预措施后，随访并组，研究者对实验组人群施

2、加某种干预措施后，随访并比较两组人群的发病（死亡）情况或健康状况有无差别比较两组人群的发病（死亡）情况或健康状况有无差别及差别大小，从而判断干预措施效果的一种前瞻性、实及差别大小，从而判断干预措施效果的一种前瞻性、实验性研究方法。验性研究方法。第3页，本讲稿共62页具备以下具备以下4个基本特征（与观察法相比）。个基本特征（与观察法相比）。人为施加干预人为施加干预 随机化随机化 必须设立平行对照必须设立平行对照前瞻性研究前瞻性研究特特 点点第4页，本讲稿共62页现场试验（现场试验（field trialfield trial）临床试验（临床试验（clinical trialclinical tr

3、ial）分分 类类第5页，本讲稿共62页 现场实验个体分组试验研究个体分组试验研究的结构示意图的结构示意图第6页，本讲稿共62页现场试验现场试验（field trial）个体试验个体试验个体试验个体试验 社区试验社区试验社区试验社区试验第7页，本讲稿共62页 临床试验研究临床试验研究的结构示意图的结构示意图临床试验临床试验（clinical trial）第8页，本讲稿共62页第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究 一、重要性一、重要性 二、特点二、特点 三、方法三、方法 第9页，本讲稿共62页一、重一、重 要要 性性第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究重要

4、性重要性重要性重要性 临床治疗本身的复杂性临床治疗本身的复杂性许多疾病产生的机理并未完全了解，多病因共同作用治疗措施本身可以对人体产生多方面的作用人体疾病的复杂性：轻重、病程、并发症、药物间的作用避免下结论时的主观性避免下结论时的主观性 第10页，本讲稿共62页科学研究证据 心肌梗死后心律失常是否应常规应用I类抗心律失常药过去的临床药理实验表明，恩卡尼(Encainide)和氟卡尼(F1ecainide)能降低AMI病人室性心律失常的发生率。19871988年，欧美多中心合作进行了著名的“心律失常抑制试验”，从选择的2315例研究对象的结果发现，服药组病死率明显高于安慰剂对照组(分别为45和1

5、2)，从而否定了这一疗法，美国随即禁止恩卡尼的生产，并限制了氟卡尼的应用。第11页，本讲稿共62页科学研究证据阿司匹林对急性心肌梗死的疗效阿司匹林对冠心病心肌梗死的疗效直至80年代初期仍有较大争论。欧美等多国组织了多中心临床试验，观察了17000例病人，结果证实口服阿司匹林(1625mgd4周)可显著降低AMI患者发生心肌梗死后35天的病死率，减少非致命再梗死。1988年，ISIS-2多中心临床试验结果发表以后，在世界范围内开始广泛使用阿司匹林治疗AMI，使用率高达70-80，AMI临床治疗水平无疑大大提高。第12页，本讲稿共62页科学研究证据 受体阻滞剂与充血性心力衰竭药理实验证明，受体阻滞

6、剂可抑制心肌收缩，不利于充血性心力衰竭的改善。多中心临床试验肯定了受体阻滞剂的疗效，使临床决策由不用受体阻滞剂转为合理使用受体阻滞剂。第13页，本讲稿共62页第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究特点特点特点特点 二、特二、特 点点 具有实验性研究的特性：具有实验性研究的特性：基本原则基本原则 研究对象具有特殊性研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效要科学评价临床疗效第16页，本讲稿共62页对照的必要性-没有比较就没有鉴别疾病的自愈倾向感冒、哮喘等100名感冒患者体温、鼻塞流涕情况1周后观察：体温下降和鼻塞流涕缓解状

7、况服用感冒药A结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 设立对照的原则设立对照的原则第17页，本讲稿共62页设立对照的原则设立对照的原则影响临床试验结果的因素：影响临床试验结果的因素：1、不能预知的结局 不设立可比的对照组，则很难与预防措施的真实效果区分开2、霍桑效应：由人的心理作用引起的药物的非特异性效应，通常指正性作用。3、安慰剂效应：某些疾病患者由于依赖医药而表现的一种正向心理效应。4、潜在的未知因素的影响 第18页，本讲稿共62页设置对照的意义设置对照的意义1、科学地评定

8、药物疗效或措施效果科学地评定药物疗效或措施效果2 2、排除非研究因素对疗效的影响排除非研究因素对疗效的影响3 3、确定治疗的毒副反应的正确方法确定治疗的毒副反应的正确方法第19页，本讲稿共62页随机化原则 两层含义：随机抽样 即每个患者有同等机会被抽中。控制选择偏倚控制选择偏倚。随机分组 每个受试者进入各组的概率相等，也就使得非处理因素在组间的分配是比较均衡的，样本越大均衡程度越高。控制混杂偏倚控制混杂偏倚。随机随机随便随便第20页，本讲稿共62页盲的原则 减少信息偏倚减少信息偏倚重复原则第21页，本讲稿共62页第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究特点特点

9、特点特点 二、特二、特 点点 具有实验性研究的特性：具有实验性研究的特性：基本原则基本原则 研究对象具有特殊性研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效要科学评价临床疗效第22页，本讲稿共62页第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究特点特点特点特点 二、特二、特 点点 具有实验性研究的特性：具有实验性研究的特性：基本原则基本原则 研究对象具有特殊性研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效要科学评价临床疗效第23页，本讲稿共62页 必须具有科学依据必须具有科学依据 公平选择研究对象公

10、平选择研究对象 获得知情同意获得知情同意 较长试验期限导致较长试验期限导致“延误延误”问题问题 伦伦 理理 问问 题题第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究特点特点特点特点 第24页，本讲稿共62页第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究特点特点特点特点 二、特二、特 点点 具有实验性研究的特性：具有实验性研究的特性：基本原则基本原则 研究对象具有特殊性研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效要科学评价临床疗效第25页，本讲稿共62页三、临床疗效研究的方法（一）随机对照试验1、概念 将

11、病人随机分为实验组和对照组，对实验组施予干预措施，对照组不给，随访并比较两组人群的结局，以判断干预措施的效果。2、特点第26页，本讲稿共62页（1）制订实验计划）制订实验计划（2）研究对象的选择）研究对象的选择要有代表性；要有代表性；要有代表性；要有代表性；诊断标准明确，应有入选和排除标准诊断标准明确，应有入选和排除标准；尽可能选择症状和体征明显的研究对象；尽可能选择症状和体征明显的研究对象；尽可能选择症状和体征明显的研究对象；尽可能选择症状和体征明显的研究对象；尽可能不用孕妇作为研究对象；尽可能不用孕妇作为研究对象；尽可能不用孕妇作为研究对象；尽可能不用孕妇作为研究对象；应获得受试者的知情同

12、意书；应获得受试者的知情同意书；应获得受试者的知情同意书；应获得受试者的知情同意书；依从性依从性依从性依从性(compliance)compliance)compliance)compliance)好。好。好。好。第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 3、实验步骤第27页，本讲稿共62页（3）样本量确定）样本量确定l研究结局在人群中发生的频率研究结局在人群中发生的频率p p；l实验组和对照组要比较的数值差异大小实验组和对照组要比较的数值差异大小d d；l检验的显著性水平检验的显著性水平和检验效能和检验效能1 1；l单

13、侧检验或双侧检验；单侧检验或双侧检验；第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 考虑到失访的影响，在计算的样本量基础上增加10%-15%作为实际应用的样本量。第28页，本讲稿共62页（4）设立严格的对照对照组类型（常用）对照组类型（常用）标准对照标准对照：采用公认有效安全的药物或疗法的对照。试验组用新药（疗法），对照组给原有的有效药物或疗法安慰剂对照安慰剂对照：试验组用新药（疗法），对照组给安慰剂（与试验药性状相同但不含有效成分）交叉对照交叉对照：甲组先用实验药，乙组先用对照药，间隔一段时间后再交换用药。互相对照互相对照

14、：不设立专门的对照，同时研究几种药物或治疗方法，分析结果时互为对照；自身对照自身对照：前后：时间问题。第29页，本讲稿共62页病人随机分组随机分组B B组组2 2方案方案A A组组2 2方案方案有效有效无效无效有效有效无效无效洗脱期洗脱期洗脱期洗脱期A A组组1 1方案方案B B组组1 1方案方案有效有效有效有效无效无效无效无效图图2 2交叉设计试验示意图交叉设计试验示意图第30页，本讲稿共62页（5）随机化分组）随机化分组 简单随机分组（简单随机分组（simple randomizationsimple randomization）分层随机分组（分层随机分组（stratified rando

15、mizationstratified randomization）区组随机分组（区组随机分组（block randomizationblock randomization）第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 第31页，本讲稿共62页例如：例如：将将1010名研究对象随机分配到甲（实验组）、乙（对照组）两组，名研究对象随机分配到甲（实验组）、乙（对照组）两组，先将研究对象编号，然后从随机排列表中任选一行数字，取个位数字后，先将研究对象编号，然后从随机排列表中任选一行数字，取个位数字后，排列如下：排列如下：研究对象编号

16、研究对象编号1 12 23 34 45 56 67 78 89 91010随机数字随机数字6 61 15 54 40 07 78 83 39 92 2所属组别所属组别甲甲乙乙乙乙甲甲甲甲乙乙甲甲乙乙乙乙甲甲 简单随机化简单随机化（simple randomization）第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 第32页，本讲稿共62页1 A B C 2 A C B 3 B A C 4 B C A 5 C A B 6 C B A 以三种处理为例：以每一个随机数字对应一个区组排列，如下：随机数字1-6分别代表不同的区组排列

17、，7-9和0 舍弃区组随机化第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 第33页，本讲稿共62页分层随机化分层目的：使某些对结果影响较重的因素在各组中尽可能相等分层因素选择：根据不同疾病分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合太多且病人收集有一定困难分中心随机也可看成是一种分层随机分层随机化安排：各层做一张随机安排表，病人入选时首先确定属于哪一层，然后根据该层的随机表安排。第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 第34页，本讲稿共62页分层随机化例

18、：用某中医手法治疗婴儿呃逆临床试验，按月龄和性别进行分层随机化月龄0-34-67-910-12性别男女男女男女男女ABAABBABAAABABABBABBBAAABBBAAABB第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 第35页，本讲稿共62页（6）盲法的应用）盲法的应用 单盲单盲（single blind）研究对象不知分组情况研究对象不知分组情况 双盲双盲（double blind）研究对象、研究者不知分组情况研究对象、研究者不知分组情况 三盲三盲（triple blind）研究对象、研究者、负责资料分析者不知分组情研

19、究对象、研究者、负责资料分析者不知分组情况况第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 指临床试验中，不让受试者、研究者或其他有关工作人员知道受试者接受的是何种处理，从而避免他们的行为或决定干扰实验结果。第36页，本讲稿共62页双盲法的实施1)对研究对象盲法随机编码，并同时随机分配；2)药物编码分配包装；3)准备应急信件和保存盲底文件；4)试验终止及数据录入锁定（不能改动）后第一次揭盲分组，如分A,B组；5)数据分析和总结报告完成后第二次揭盲处理内容，如指明A为试验组，B为对照组。第37页，本讲稿共62页（7）明确观察指标

20、和疗效判定标准 观察指标是反映研究因素效应的指标，可以是终点指标如病死率、并发症发生率、致残率、治愈率、存活率、生存质量等；也可以是中间指标如症状、体征的改变、实验室检测指标如血清胆固醇水平、血糖水平等。一般强调用终点指标。疗效判定标准应明确，采用国内外公认的判断标准。第38页，本讲稿共62页(8)8)资料收集与分析资料收集与分析第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 治疗随访资料分析：定量资料选择均数及t检验或方差分析，分类资料选择2检验及计算率差或率比等出现结局未出现结局合计实验组aba+b对照组cdc+d合计a+

21、cb+da+c+b+d第39页，本讲稿共62页偏倚的防止偏倚的防止1选择性偏倚选择性偏倚第一节第一节第一节第一节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究方法和步骤方法和步骤方法和步骤方法和步骤 2测量偏倚测量偏倚3干扰干扰和和沾染沾染4依从性依从性 实验组成员不遵守干预规程，相当于退出实验组成员不遵守干预规程，相当于退出（drop-outdrop-out）实验组，实验组，对照组成员不遵守对照规程而私下接受干预规程，相当于加入对照组成员不遵守对照规程而私下接受干预规程，相当于加入（drop-indrop-in）实实验组。验组。研究对象不遵守实验规程的原因一般有以下几种：研究对象不遵守实

22、验规程的原因一般有以下几种：实验或对照措施有副作用。实验或对照措施有副作用。研究对象对实验不感兴趣。研究对象对实验不感兴趣。研究对象的情况发生改变，如病情加重等。研究对象的情况发生改变，如病情加重等。第40页，本讲稿共62页应应 用用 实实 例例 例：氟罗沙星与氧氟沙星治疗细菌性感染氟罗沙星与氧氟沙星治疗细菌性感染228228例临床研究例临床研究（一）目的（一）目的 用随机对照研究方法，评价氟罗沙星治疗细菌性感染的效果用随机对照研究方法，评价氟罗沙星治疗细菌性感染的效果 （二）病例的选择标准（二）病例的选择标准（三）排除条件（三）排除条件 1 1、有严重的脏器功能不全者、有严重的脏器功能不全者

23、2 2、感染严重者、怀孕和授乳妇女、对喹诺酮类有过敏史者、感染严重者、怀孕和授乳妇女、对喹诺酮类有过敏史者（四）分组（四）分组（五）治疗方法（五）治疗方法 临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第41页，本讲稿共62页（六）疗效及安全性评价（六）疗效及安全性评价1 1、疗效判断标准为：疗效判断标准为：痊愈：治疗后、症状、实验室及病原学检查均转为正常痊愈：治疗后、症状、实验室及病原学检查均转为正常病情明显好转，上述痊愈病情明显好转，上述痊愈4 4项指标中有项指标中有1 1项未转正常项未转正常进步：病情有好转，但不明显，上述痊愈进步：病情有

24、好转，但不明显，上述痊愈4 4项指标中有项指标中有2 2项未转正常项未转正常无效：治疗无效：治疗7272小时病情无好转或有恶化者，痊愈及显效者为有效病小时病情无好转或有恶化者，痊愈及显效者为有效病 例据此计算有效率。例据此计算有效率。2 2、安全性评价安全性评价 临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第42页，本讲稿共62页（七）细菌学检查及药敏测定（七）细菌学检查及药敏测定（八）结果评价（八）结果评价1 1、疗效评价疗效评价a)a)FLXFLX组与组与OFXOFX组基本情况组基本情况 临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临

25、床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第43页，本讲稿共62页 FLX组与组与OFX组基本情况和感染比较组基本情况和感染比较 项项 目目 FLX组组 OFX组组病例数病例数 115 113男男/女女 46/69 44/69年龄（岁，年龄（岁，xs）51.315.6 50.815.7原发病或合并疾病种类原发病或合并疾病种类单纯性下尿道感染单纯性下尿道感染 36 32单纯性上尿道感染单纯性上尿道感染 5 3复杂性尿路感染复杂性尿路感染 7 12慢性尿路感染急性慢性尿路感染急性 10 10下呼吸道感染下呼吸道感染肺部感染肺部感染 18 11支气管感染支气管感染 27 27腹腔感染腹腔感染 1

26、2 13肠杆菌科细菌肠杆菌科细菌 74 62绿脓杆菌等假单胞菌属绿脓杆菌等假单胞菌属 11 14不动杆菌的革兰阴性菌不动杆菌的革兰阴性菌 10 8葡萄球菌属革兰阳性菌葡萄球菌属革兰阳性菌 18 28 临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第44页，本讲稿共62页b)FLX组与组与OFX组治疗尿路感染组治疗尿路感染115例效果比较例效果比较 FLX组和组和OFX组对尿路感染治疗效果的比较组对尿路感染治疗效果的比较分分 组组 例数例数 有效率有效率 痊愈率痊愈率 症状好转率症状好转率 细菌清除率细菌清除率 疗程疗程 （%）（%）（日）（日）

27、（%）（日）（日）FLX组组 58 86.2 81.0 2.91.7 92.6 9.34.1 OFX 组组 57 84.2 77.2 2.32.2 86.5 9.13.1将上表整理为：将上表整理为：分分 组组 有效有效 无效无效 合计合计FLX组组 50（a）8（b）58OFX组组 48（c）9（d）57合计合计 98 17 115(n)临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第45页，本讲稿共62页H0：两种药物有效率无差别，即两种药物有效率无差别，即1=2H1：两种药物有效率有差别，即两种药物有效率有差别，即12该四格表最小理论值为该

28、四格表最小理论值为T22=57*17/115=8.43，故按下列公式计算：故按下列公式计算：=0.09查表得查表得p0.75，说明两组药物效果差别无显著性意义。说明两组药物效果差别无显著性意义。其余计算方法同上。其余计算方法同上。临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第46页，本讲稿共62页c)FLX组与组与OFX组治疗下呼吸道感染组治疗下呼吸道感染88例效果比较例效果比较FLX组与OFX组对下呼吸道感染治疗的效果比较 分 组 例数 有效率 痊愈率 症状好转率 细菌清除率 疗程 （%）（%）（日）（%）（日）FLX组 45 77.8 4

29、2.2 5.02.5 231.3 8.32.6 OFX组 43 81.4 42.2 5.12.6 2.92.3 8.72.5 临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第47页，本讲稿共62页d)FLX组与组与OFX组治疗腹腔感染组治疗腹腔感染25例效果比较例效果比较 FLX组与OFX组对腹腔感染治疗效果比较 分 组 例数 有效率 痊愈率 症状好转率 疗程 （%）（%）（%）（日）FLX组 12 91.7 91.7 91.7 5 OFX组 13 92.3 92.3 92.3 5 临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试

30、验应用实例应用实例应用实例应用实例第48页，本讲稿共62页e)FLX组与组与OFX组各类感染总治疗效果比较组各类感染总治疗效果比较 FLX组与组与OFX组对各类感染总治疗效果比较组对各类感染总治疗效果比较分 组 例数 有效率（%）痊愈率（%）细菌清除率（%）FLX组 115 83.5 67.0 85OFX组 113 84.1 66.4 85.7 =0.0147 =0.09 =0.0259 P=0.903 p=0.925 p=0.8722、不良反应：不良反应：3、临床分离菌药敏测定：对临床分离菌药敏测定：对FLX组和组和OFX组分离菌纸片药敏测定结果组分离菌纸片药敏测定结果 显示两组细菌对该药的

31、敏感性相仿显示两组细菌对该药的敏感性相仿。（九）结论（九）结论 临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验临床随机对照试验应用实例应用实例应用实例应用实例第49页，本讲稿共62页（二）非随机对照实验（类实验）（二）非随机对照实验（类实验）是一类有对照组但没有随机分是一类有对照组但没有随机分配或完全没有对照组的实验方法。配或完全没有对照组的实验方法。第50页，本讲稿共62页第二节第二节 疾病预后研究疾病预后研究 一、概念一、概念 二、影响预后的因素二、影响预后的因素 三、疾病预后研究设计方案三、疾病预后研究设计方案 四、生存分析四、生存分析 五、预后研究中常见的偏倚及其控制五、预后研究中常

32、见的偏倚及其控制 第二节第二节第二节第二节 疾病预后研究疾病预后研究疾病预后研究疾病预后研究第51页，本讲稿共62页一、基本概念预后：对疾病结局的概率预测，即指发病后疾病未来过程的一种预先估计。预后研究：关于对疾病各种结局发生概率及其影响因素的研究。疾病自然史和疾病病程疾疾 病病预后存活存活死亡死亡 治治 愈愈 残残 疾疾 缓缓 解解 慢性化慢性化 并发症并发症 恶恶 化化第52页，本讲稿共62页二、研究疾病预后的意义1、克服凭临床经验判断预后的局限性2、了解某种疾病的发展趋势和后果，从而帮助临床医师作出治疗决策。3、研究影响预后的因素，以便采取有效措施减少或防止不良因素，使疾病结局向好的方面

33、转化。4、通过疾病预后研究正确评价某项治疗措施的效果。第53页，本讲稿共62页三、预后因素影响疾病结果的因素。常见预后因素：1、患者自身因素：人口学特征，身体素质，心理素质等。2、疾病因素：病情、合并症、临床类型等。3、社会、医疗环境第54页，本讲稿共62页四、预后研究方法预后研究内容及设计方案：1、预后的评价 常用指标：病死率、治愈率、缓解率、复发率、病残率、生存率。某病病死率=因患某病而死亡的人数/患该病的总人数治愈率=患某病治愈的患者人数/患该病接受治疗的总患者人数缓解率=治疗后进入临床消失期的患者数/接受该治疗的总患者数复发率=复发的患者例数/接受观察的总患者例数病残率=病残人数/调查

34、人数n年生存率=活满n年的病例数/n年观察的总病例数 第55页，本讲稿共62页研究设计方案：纵向描述性研究（长期随访，纵向调查）。若要比较两组病例预后如生存率比较，可采用队列研究、随机对照试验。第56页，本讲稿共62页 2、预后因素研究 与疾病危险因素研究方法相似。描描述述性性研研究究（回回顾顾临临床床资资料料）提提供供线线索索分分析析性性研研究究（病病例例对对照照研研究究和和队队列列研究）和研究）和/或干预试验或干预试验检验假设检验假设第57页，本讲稿共62页预后研究设计要点：1、“零时刻”相同 “零时刻”为观察起始点，研究对象应在疾病病程的同一阶段进入研究，如某一症状出现的时间、确诊时间、

35、开始某一治疗的时间。一般以早期病人进行研究较好，但也有特例，如肿瘤转移患者的生存率研究，选择的是晚期进展期的肿瘤患者。2、研究对象应具有代表性，分组应注意可比性3、随访的完整性 失访率应控制在20%以内。随访时间应足够长，以便能观察到所有结局，应视疾病自然史、病程和专业知识而定。随访间隔时间应合理，以便能观察到各种动态变化过程。4、结果评定标准应明确、客观，最好采用盲法观察 第58页，本讲稿共62页五、生存分析 慢慢性性病病的的发发生生是是一一个个长长期期积积累累演演变变的的过过程程，逐逐渐渐由由量量变变的的积积累累发发展展到到质质变变，组组织织器器官官出出现现功功能能异异常常。其其转转归归也

36、也是是一一个个漫漫长长的的过过程程，病病程程长长达达数数月月甚甚至至几几十十年年。因因此此慢慢性性病病治治疗疗效效果果的的观观察察有有时时需需一一个个较较长长的的时时期期，短短期期内内不不易易得得到到可可靠靠的的观观察察结结果果。如如疾疾病病近近期期治治疗疗痊痊愈愈后后是是否否还还会会复复发发，或或病病人人是是否否最最终终死死于于所所研研究究的的疾疾病病等等。对对于于这这类类资资料料，用用一一般般的的统统计计方方法法分分析析往往往往会会损损失失部部分分信信息，需用生存分析（息，需用生存分析（survival analysissurvival analysis）。）。第59页，本讲稿共62页适用

37、范围适用范围 生存分析不仅适用于研究个体在各时段内是否发病或病人治愈生存分析不仅适用于研究个体在各时段内是否发病或病人治愈后是否复发，也适用于其他情况后是否复发，也适用于其他情况，如器官移植后的效果分析，人，如器官移植后的效果分析，人群卫生保健措施的效果分析、宫内节育器的效果分析，女孩初群卫生保健措施的效果分析、宫内节育器的效果分析，女孩初潮年龄的分析，工业产品的使用寿命分析等。即潮年龄的分析，工业产品的使用寿命分析等。即“死亡死亡”不仅不仅可以指生命的结束，也可以指移植器官的失效、疾病的发生、可以指生命的结束，也可以指移植器官的失效、疾病的发生、带器妇女的怀孕、女孩的月经初潮、工业产品因故障

38、停止工作带器妇女的怀孕、女孩的月经初潮、工业产品因故障停止工作等结局。等结局。第二节第二节第二节第二节 疾病预后研究疾病预后研究疾病预后研究疾病预后研究第60页，本讲稿共62页六、预后研究中常见的偏倚及其控制六、预后研究中常见的偏倚及其控制预后研究中常见的偏倚预后研究中常见的偏倚1.1.失访偏倚失访偏倚2.2.迁移性偏倚迁移性偏倚3.3.零点偏倚零点偏倚4.4.集合偏倚集合偏倚5.5.测量偏倚测量偏倚 控制措施控制措施：随机化、限制、匹配、分层分析、多因素分析、盲法等。第二节第二节第二节第二节 疾病预后研究疾病预后研究疾病预后研究疾病预后研究第61页，本讲稿共62页谢谢第62页，本讲稿共62页