(医疗药品)生物技术与生物制药.pdf

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1、生物技术与生物制药生物技术与生物制药1 1 生物技术制药工业发展动态生物技术制药工业发展动态生物技术与生物制药联合企业的发展正日益全球化，在生物技术企业发展中美国位居世界榜首。正在研究开发的生物技术药物品种 63%在北美，25%在欧洲，7%在日本，5%在世界其它地方。生物技术药品市场 45%在美国，28%在欧洲，37%在世界各地。生物技术工业经过 25 年努力，创造了 35 种重要治疗药物，年销售额已超过70 亿美元。全球已有生物技术制药公司 2000 多家，其中美国有 1300 家，欧洲有 700 家。1997年美国的生物技术研究与开发费用为 76 亿美元、欧洲为 18 亿美元。生物技术产业

2、为美国创造了 12 万个就业机会，在欧洲提供了 2.75 万个就业机会，而且未包括其相关支撑产业与制药行业。已有 20%的美国生物技术制药公司股票上市，也有相当比例的欧洲生物技术制药公司的股票上市，获利的生物技术公司正在逐年增加。到下世纪初生物技术药物的种类数目尚不会超过一般药物的总数，但生物技术制药公司总数将超过前 10 年的 6 倍。目前主要生物技术公司多分布在美国，如Amgen,Geneticsinstitute,Genzyme,Genentech 和 Chiron，还有 Biogen 也发展较快。1987 年尚没有一种重组 DNA 药物进入世界药品销售额排名前列表，但到 1996 年已

3、有多种生物工程药物榜上有名。经上市的生物技术药物主要含 3 大类，即重组治疗蛋白质、重组疫苗和诊断或治疗用的单克隆抗体。2 2 未来未来 1010 年的生物技术药物年的生物技术药物生物技术药物(biotechdrugs)或称生物药物(biopharmaceutics)已广泛用于治疗癌症、艾滋病、冠心病、多发性硬化症、贫血、发育不良、糖尿病、心力衰竭、血友病、囊性纤维变性和一些罕见的遗传疾病。生物技术药物的原始材料是细胞及其组成分子。重点是应用 DNA 重组技术生产的蛋白、多肽、酶、激素、疫苗、细胞生长因子及单克隆抗体等，主要产品类型为疾病治疗剂、诊断试剂、预防药物与兽用治疗剂。开发中的生物技术

4、疫苗迅速增加，年增加品种达44%(达 66 种)，用于癌症、艾滋病、类风湿性关节炎、镰刀形贫血、骨质疏松症、百日咳、多发性硬化症、生殖器疱疹、乙型肝炎及其它感染性疾病。最近生物技术药物还试用于普通感冒、帕金森氏症、遗传性慢性舞蹈症。今后 10 年生物技术将对当代重大疾病治疗剂创造更多的有效药物，并在所有前沿性的医学领域形成新领域。主要涉及下列医疗领域。2.1 肿瘤在全世界肿瘤死亡率居首位，美国每年诊断为肿瘤的患者为 100万，死于肿瘤者达 54.7 万。用于肿瘤的治疗费用 1020 亿美元。肿瘤是多机制的复杂疾病，目前仍用早期诊断、放疗、化疗等综合手段治疗。今后10 年抗肿瘤生物药物会急剧增加

5、。如应用基因工程抗体抑制肿瘤，应用导向 IL-2 受体的融合毒素治疗 CTCL 肿瘤，应用基因治疗法治疗肿瘤(如应用-干扰素基因治疗骨髓瘤)。基质金属蛋白酶抑制剂(TNMPs)可抑制肿瘤血管生长，阻止肿瘤生长与转移。这类抑制剂有可能成为广谱抗肿瘤治疗剂，已有 3 种化合物进入临床试验。2.2 神经退化性疾病老年痴呆症、帕金森氏病、脑中风及脊椎外伤的生物技术药物治疗，胰岛素生长因子rhIGF-1已进入期临床。神经生长因子(NGF)和 BDNF(脑源神经营养因子)用于治疗末稍神经炎，肌萎缩硬化症，均已进入期临床。美国每年有中风患者 60 万，死于中风的人数达 15 万。中风症的有效防治药物不多，尤

6、其是可治疗不可逆脑损伤的药物更少，Cerestal 已证明对中风患者的脑力能有明显改善和稳定作用，现已进入期临床。Genentech的溶栓活性酶(Activase 重组 tPA)用于中风患者治疗，可以消除症状 30%。2.3 自身免疫性疾病许多炎症由自身免疫缺陷引起，如哮喘、风湿性关节炎、多发性硬化症、红斑狼疮等。风湿性关节炎患者多于 4000 万，每年医疗费达上千亿美元，一些制药公司正在积极攻克这类疾病。如 Genentech 公司研究一种人源化单克隆抗体免疫球蛋白 E 用于治疗哮喘，已进入期临床;Cetors 公司研制一种 TNF-抗体用于治疗风湿性关节炎，有效率达80%。Chiron 公

7、司的-干扰素用于治疗多发性硬化病。还有的公司在应用基因疗法治疗糖尿病，如将胰岛素基因导入患者的皮肤细胞，再将细胞注入人体，使工程细胞产生全程胰岛素供应。2.4 冠心病美国有 100 万人死于冠心病，每年治疗费用高于 1170 亿美元。今后 10 年，防治冠心病的药物将是制药工业的重要增长点。CentocorsReopro 公司应用单克隆抗体治疗冠心病的心绞痛和恢复心脏功能取得成功，这标志着一种新型冠心病治疗药物的延生。基因组科学的建立与基因操作技术的日益成熟，使基因治疗与基因测序技术的商业化成为可能，正在达到未来治疗学的新高度。转基因技术用于构造转基因植物和转基因动物，已逐渐进入产业阶段，用转

8、基因绵羊生产蛋白酶抑制剂 ATT，用于治疗肺气肿和囊性纤维变性，已进入，期临床，预计 2001 年上市。大量的研究成果表明转基因动、植物将成为未来制药工业的另一个重要发展领域。3 3 下一个下一个 1010 年的热门药物生物技术年的热门药物生物技术生物技术药物的创新性正在进一步提高，1997 年比 1996 年有关生物制药公司向FDA 申请的新化学实体(NCE)又增加了两倍。在下个 10 年这些热门技术可以促进更多新药的诞生，这也是生物技术在制药领域的研究热点。今后10 年对生物技术药物的创新与发展具有重大影响的 10 大关键技术及正在开发的生物药物品种类型，见表 1、表 2。表表 1 110

9、 大热门生物技术技术组合化学新颖性技术新颖性成熟领域 前导物综合鉴定技术 新生技术核糖酶抗体酶新生技术新生技术药学基因组科学 发展领域蛋白质工程基因治疗糖类治疗剂发展领域发展领域 药物设计与人工智能 新生技术发展领域功能抗原新生技术表表 2 2 正在研究开发的生物技术药物类型领域单克隆体疫苗基因治疗白介素干扰素生长因子重组可溶性受体反义药物开发药物品种78622811101066领域人生长激素组织纤溶酶原激活剂凝血因子集落细胞刺激因子促红细胞生成素SOD其他总数开发药物品种54332156284总之，综合多学科的努力，通过新技术的创立可以大大拓宽发明新药的空间，增加发明新药的机遇与速度。因为这些手段可以寻找快速鉴定药物作用的靶，更有效地发现更多新的先导物化学实体，从而为发明新药提供更加广阔的前景。